Investigadores del CONICET capacitarán a profesionales de la Salud sobre
técnicas genéticas que abren las puertas a nuevos tratamientos de
diagnóstico y/ o terapéuticos en enfermedades de alta incidencia.
miércoles 21 de agosto de 2019
La Secretaría de Gobierno de Ciencia, Tecnología e Innovación Productiva
en conjunto con la Asociación Médica Argentina (AMA) se encuentran
organizando el evento "Edición Génica para profesionales de la salud",
para el cual han convocado a reconocidos científicos del Consejo Nacional
de Investigaciones Científicas y Técnicas (CONICET) que estudian la
temática.
El evento es una actividad de capacitación y actualización profesional
dirigida a estudiantes de medicina y profesionales de la salud que tiene
por objetivo informar acerca de la edición génica y su aplicación para el
estudio y/ o desarrollo de modalidades diagnósticas o terapéuticas para
las enfermedades de mayor incidencia, entre las cuales se encuentran las
enfermedades neurodegenerativas y el cáncer. Además, se discutirán los
desafíos y las perspectivas de la edición génica en la medicina
personalizada así como los aspectos bioéticos y de responsabilidad
profesional.
La "edición génica" es una técnica que está cambiando la forma de
investigación en biología molecular. Según el investigador Hernán Dopazo
(CONICET- Biocódices) -- quien brindará la charla "Edición Génica y
medicina personalizada: Desafíos y perspectivas-, "La edición de genes y
genomas es un viejo sueño de la genética y la biomedicina. Los primeros
ensayos datan de hace más de 40 años, y la diversidad de sistemas
utilizados en terapia génica fueron diversos y tuvieron distinto grado de
éxito. No obstante, a principios de los años 90 la investigación básica en
microbiología descubrió un sistema altamente específico de reconocimiento
y corte de ADN al cual llamó CRISPR-Cas. Se tardó más de 10 años en
comprender y aceptar que este era un sistema de memoria el cual utilizan
las bacterias para defenderse del ataque masivo de virus. Las
posibilidades técnicas de este sistema se han ampliado y la diversidad de
tipos de sistemas descubiertos en diferentes organismos no para de crecer".
El investigador sostiene, además, que ésta técnica tiene un grado de
replicabilidad nada despreciable: es de fácil programación, bajo costo, y
tiene la capacidad de ser utilizada en toda la diversidad de organismos.
En consecuencia, sus aplicaciones resultan extremadamente diversas.
En Medicina, la aplicación más directa y simple es cambiar la información
de un gen dañado de una enfermedad simple y monogénica, como por ejemplo
los genes que producen anemias, fibrosis quística, enfermedad de
Huntington, Fragilidad del cromosoma X, etc. y reemplazar la información
dañada por la información normal en el paciente. También se pueden crear
modelos biológicos con ratones que repliquen la enfermedad específica de
un paciente e investigar una posible cura. "Obviamente, conocer el genoma
humano fue una condición previa necesaria para actuar sobre estos
factores", asegura el Dr. Dopazo.
Considerando entonces la relevancia e incidencia del campo de la
ingeniería genética en la medicina, las autoridades de la AMA plantearon a
la Secretaría de Gobierno de Ciencia, Tecnología e Innovación Productiva
la necesidad de capacitar a profesionales de la salud para que conozcan y
profundicen sobre el mismo y sus técnicas de precisión.
Foto: gentileza Investigador Hernán Dopazo (CONICET-BIOCODICES)
Los desarrollos en investigación del CONICET
La capacitación -que se desarrollará el jueves 5 de septiembre en el
Auditorio de la Asociación Médica Argentina, Av. Santa Fe 1171, CABA-
propone una agenda de múltiples charlas a cargo de investigadores del
CONICET.
La primera charla estará a cargo de la Dra. María Eugenia Segretin,
(CONICET-UBA) quien introducirá a los participantes en la Edición Génica y
sus aspectos generales.
Luego, el Dr. Federico Pereyra Bonnet, (CONICET-UBA) expondrá sobre "CRISPR
una herramienta para tratamiento y diagnóstico en medicina". Al respecto,
el investigador señaló: "Con nuestro grupo estamos utilizando la técnica de
CRISPR como una herramienta para detectar enfermedades. Solo con tres
componentes (la enzima Cas, una guía de ARN -- ácido ribonucleico- que
reconoce secuencias de virus o bacterias y una molécula reportera),
podemos detectar un gran abanico de causantes de enfermedades que van
desde bacterias súper resistentes, virus como el dengue o zika y
mutaciones génicas asociadas a canceres". Asimismo, Pereyra Bonnet
presentará sus avances en la conformación de una empresa de base
tecnológica, bajo normativa CONICET, para transformar las investigaciones
básicas de su equipo en kits-CRISPR que faciliten el diagnostico no solo
de enfermedades humanas, sino también para detectar contaminantes
biológicos en el agro y la industria.
El evento continuará con la presentación de la Dra. Albana Gatelli,
(CONICET-UBA) que contará sus avances sobre una "Plataforma de análisis
genético basada en CRISPR/ Cas9 para búsqueda de nuevos blancos
terapéuticos contra el cáncer de mama".
"En particular, presentaremos el primer proyecto de screeningin vivo que se
realizará en la Argentina utilizando la técnica CRISPR/ Cas9 para
investigar de forma masiva el rol de miles de genes en el desarrollo del
cáncer de mama triple negativo, para el cual no existe hoy en día
tratamiento específico disponible", comentó la investigadora. El proyecto,
de carácter multidisciplinario, es financiado por un convenio de la
Agencia de Ciencia y Técnica y GlaxoSmithKline (PCE-GSK-0052), y
participan múltiples investigadores e instituciones como el Instituto de
Investigaciones Biotecnológicas (IIB, CONICET-UNSAM), Instituto de
Fisiología, Biología Molecular y Neurociencias (IFIBYNE, CONICET- UBA),
Instituto de Nanosistemas (INS-UNSAM), Centro de Estudios Farmacológico y
Botánicos (CEFYBO,CONICET --UBA), la Academia Nacional de Medicina y la
Facultad de Medicina-UBA.
Por su parte, el Dr. Dopazo, quien debatirá acerca de los límites y
desafíos de éstas técnicas, comentó: "Sin duda las mayores expectativas
están puestas en la cura de enfermedades genéticas humanas. Sin embargo, a
pesar de los adelantos, quedan temas importantes por solucionar y mejorar
antes de pasar de los modelos de ratones a los humanos. Lo que no cabe
duda es que las perspectivas son inmensas y nadie niega que la revolución
CRSIPR-Cas ha llegado para quedarse como herramientas básicas de la
biología molecular de los laboratorios del mundo", afirma el científico.
Seguidamente, el Dr. Tomás Falzone (CONICET- UBA) contará su experiencia
en "Edición génica en modelos neuronales humanos para entender los
procesos de neurodegeneración". "Nuestros trabajos junto a otros grupos de
investigación han planteado que la sinucleina -- proteína neuronal que se
encuentra acumulada en la patología de Lewy asociada a la enfermedad de
Parkinson- puede tener un rol en la modulación de la funcionalidad de las
mitocondrias neuronales. Generando conocimiento en ciencia básica, hemos
utilizado la edición genómica para comprender la función de los dominios
de sinucleina en la modulación de la morfología mitocondrial. Nuestros
hallazgos son relevantes para comprender nuevos mecanismos de
neurodegeneración y en el futuro diseño de estrategias para modificar
proteínas anómalas", señaló Falzone respecto a su charla.
El corolario de las presentaciones lo dará la Dra. Florencia Luna
(CONICET-FLACSO), quien dará la charla "Responsabilidad y edición
genética" para hablar respecto de los desafíos éticos que presentan estas
tecnologías y la responsabilidad colectiva de pensar cómo regular, en
tanto sociedad, estas nuevas tecnologías.
Fuente: CONICET
基因编辑的语音专家
CONICET研究人员将培养上打开大门，新的治疗方法诊断和/或高发疾病的治疗目的基因
技术的卫生专业人员。
周三2019年8月21日
科学，技术和创新的政府秘书处与阿根廷医学协会（AMA）正在举办"基因版的医务人员
"的事件，为此，他们已经从美国国家研究委员会传唤公认的科学家联合（CONICET）谁
研究的课题。
这次活动是一个培训和专业发展，旨在医学生和卫生专业人员，旨在告知基因编辑和应
用研究和/或诊断或治疗方式发展为疾病最发生率，其中有神经变性疾病和癌症。此
外，所面临的挑战和基因版的个性化药物和生物伦理方面和职业责任的前景进行讨论。
"基因编辑"是改变的分子生物学研究方法的技术。据研究员埃尔南
Dopazo（CONICET-Biocódices） - 谁给了一场名为"基因编辑和个性化医疗：挑战与
perspectives-，"转基因的问题，基因组是遗传学和生物医学的旧梦。早期试验追溯到
超过40年，并在基因治疗中使用的系统的多样性混合，并有不同程度的成功。然而，在
90年代初在微生物学基础研究发现了一个非常具体的一套DNA识别和切割的呼吁
CRISPR-CAS。花了超过10年的理解和接受，这是该细菌利用保卫大规模病毒攻击的存储
系统。该系统的技术可能性已经扩大，类型不同的生物体发现系统的多样性持续增长
"。
研究者还声称，该技术具有可复制的一个不可忽视的程度：它是易于编程的，成本
低，且具有在生物的所有多样性要使用的能力。因此，它们的应用是非常多样的。
在医学上，最直接，最简单的应用是要改变一个简单的单基因疾病基因受损的信息，如
产生贫血基因，囊性纤维化，亨廷顿氏病，脆性X染色体，等等。并替换病人受损的信
息正常信息。您也可以在复制患者的具体情况建立小鼠生物模型和调查可能治愈。 "很
显然，知道人类基因组有必要采取行动对这些因素的前提下，" Dopazo博士说。
再综合考虑相关性，在医药基因工程领域的影响，AMA当局提出以国务卿的科学，技术
和创新需要培训卫生专业人员了解和深化他自己和他的技术精度。
照片：礼貌研究员埃尔南Dopazo（CONICET-BIOCODICES）
在研究CONICET发展
培训，这将发生在周四，9月5日在医学协会阿根廷圣达菲1171的礼堂，大道，CABA-提
出从CONICET研究员的多个演示文稿的议程。
第一个演讲者为Maria Eugenia酒店Segretin博士（CONICET-UBA）谁将会引入基因版和
它的总的方面参与者进行。
然后费德里科博士佩雷拉·邦尼特（CONICET-UBA）将在说话"CRISPR用于医疗诊断和治
疗的工具。"在这点上，研究者说"利用我们的组正在使用的CRISPR技术作为用于疾病只
有三种组分的工具（CAS酶，引导RNA - ribonucleico-基酸序列，其识别病毒或细
菌。报道分子），可以检测各种各样的致病范围从超级抗性细菌，病毒，如与癌症"相
关联的登革热寨卡和基因突变。此外佩雷拉博内将展示其进步上建立一个以技术为基础
的公司，根据规则CONICET，改造有利于诊断不仅人类疾病的他的团队套件，CRISPR的
基础研究，而且还检测生物污染物农业和工业。
本次活动将与的Albana Gatelli博士（CONICET-UBA）的呈现继续将采用在其进展"平台
基于CRISPR / Cas9遗传分析，以寻找与乳腺癌新的治疗靶点。"
"特别是，我们将介绍screeningin初稿居住使用CRISPR / Cas9技术，大规模调查的数
千种基因在癌症三阴性乳腺癌的发展中的作用在阿根廷举行，为此，今天存在全天提供
具体的治疗，"研究人员说。该项目，多学科，由局科技与葛兰素史克
（PCE-GSK-0052），以及涉及多个研究人员和机构，如生物技术研究所
（IIB，CONICET-UNSAM），研究所的协议投资生理学，分子生物学和神经科学
（IFIBYNE，CONICET- UBA）纳米技术研究院（INS-UNSAM），中心药理学和植物研究
（CEFYBO，--UBA CONICET），医学国家科学院和Medicine-学部UBA。
对他而言，Dopazo博士，谁将会讨论有关的限制以及这些技术的挑战，说："当然，更
高的期望都放在人类遗传病然而治愈虽有进步，遗留问题。重要的是要解决和小鼠模型
转移到人类之前有所改善。可以肯定的是，前景是巨大的，没有人否认CRSIPR-CAS革命
是在这里留下来分子生物学的基本工具世界各地的实验室，"科学家说。
然后托马斯Falzone博士（CONICET UBA）将其在专业知识"人类神经基因版车型，以了
解神经退行性疾病的进程。" "我们与其他研究小组的工作则认为，突触核蛋白 - 与帕
金森氏症相关的病理路易累积发现神经元蛋白可能在调节神经元产生的线粒体功能的作
用。在基础科学知识，我们使用基因组学了解线粒体形态版的调制突触核蛋白域的作
用。我们的研究结果有助于理解的神经功能障碍和未来设计战略的新机制修改的异常蛋
白" Falzone说一下他的谈话。
在演讲的推论将给德拉。佛罗伦萨露娜（CONICET-FLACSO），谁给了一场名为"责任与
遗传版"谈谈思考如何规范这些技术和集体责任所带来的伦理挑战，而社会，这些新技
术。
来源：CONICET
